Epidiolex yra patvirtintas gydyti dviejų rūšių epilepsiją: Draveto sindromą ir Lennox-Gastauto sindromą. Abu jie laikomi „katastrofiška“ epilepsija, kai pacientams, nepaisant to, kad vartojama daugybė vaistų, yra daugkartiniai traukuliai, ir šie nekontroliuojami priepuoliai dažnai daro didelę įtaką jų fiziniam ir psichiniam vystymuisi, gyvenimo kokybei ir gyvenimo trukmei.
- Draveto sindromas. Šis epilepsijos tipas prasideda pirmaisiais kitaip sveiko kūdikio gyvenimo metais. Kai tik jis atsiranda, paprastai po ilgo priepuolio kartu su karščiavimu, liga yra visą gyvenimą. Dravet sindromą sukelia SCN1A geno mutacija, teigia Nacionalinių sveikatos institutų Genetinių ir retų ligų informacijos centras. Dravet sindromu sergantiems vaikams yra dažni ir kartais kelių rūšių traukuliai, įskaitant židinius, kurie prasideda vienoje smegenų srityje. Traukuliai paprastai nėra gerai kontroliuojami medikamentais. Vaikams gali būti taikoma griežta medicininė ketogeninė dieta, kuri kartais padeda valdyti būklę, kai vien vaistų nepakanka.
- Lennox-Gastaut sindromas. Ši sunki epilepsijos forma paprastai pirmą kartą nustatoma kūdikystėje ar ankstyvoje vaikystėje, dažniausiai nuo 3 iki 5 metų. Kartais galima nustatyti pagrindines sąlygas, sukeliančias Lennon-Gastaut, pavyzdžiui, smegenų apsigimimus ar paveldimas genetines sąlygas. Gali kilti pažinimo problemų ir vystymosi vilkinimo, pavyzdžiui, ilgiau išmokti sėdėti ar vaikščioti. Vaikai, sergantys „Lennox-Gastaut“, gali turėti kelių rūšių traukulius: tonizuojantys traukuliai su staigiu raumenų sustingimu; atoniniai traukuliai arba „kritimo priepuoliai“ staiga praradus raumenų tonusą; ir kloniniai traukuliai su nuolatiniu kūno ar jo dalių trūkčiojimu. Intelekto negalia paveikia daugelį žmonių, sergančių Lennox-Gastaut sindromu. Be vaistų, gydymas gali apimti ketogeninę dietą, nervo stimuliacijos implantus, kurie smegenims siunčia lengvus elektros impulsus, kad būtų išvengta traukulių.
CBD: epilepsijos tyrimai
Turinys
„GW Pharmaceuticals“ remiami tyrimai, kuriuose dalyvavo suaugusieji ir vaikai, sergantys Draveto ar Lennox-Gastauto sindromais, davė rezultatų, kurie galiausiai buvo patvirtinti FDA. Dalyviai gavo arba CBD, arba panašų fiktyvų gydymą ar placebą. Nei dalyviai, nei tyrėjai nežinojo, kas vartojo placebą ar CBD.
2017 m. Tyrime, kuriame pagrindinis dėmesys buvo skiriamas Draveto sindromui, paskelbtame „New England Journal of Medicine“, dalyvavo 120 vaikų ir jaunų suaugusiųjų, sergančių vaistams atspariais traukuliais. Kartu su įprastu gydymu epilepsija, visiems dalyviams atsitiktine tvarka buvo paskirta vartoti 20 miligramų kilogramui (kūno svorio) geriamojo kanabidiolio tirpalo dienos dozės (skiriama dviem atskiromis dozėmis) arba placebo tirpalo 14 savaičių bandomuoju laikotarpiu.
Vidutiniškai, vartojant kanabidiolį, konvulsiniai priepuoliai sumažėjo nuo beveik 13 priepuolių iki maždaug 6 priepuolių per mėnesį. Vidutinis naudojamo placebo vartojimas per mėnesį vidutiniškai pakito nuo 15 iki maždaug 14 priepuolių. Nedideliai daliai pacientų nebebuvo traukulių: 5% kanabidiolio grupėje, bet nė vieno placebo grupėje. Šalutinis poveikis buvo dažnesnis kanabidiolių grupėje, įskaitant viduriavimą, vėmimą, nuovargį, karščiavimą, sumažėjusį apetitą ir mieguistumą. Nenormalūs kepenų funkcijos tyrimų duomenys taip pat buvo dažnesni kanabidiolio grupėje.
Tyrimo, kuriame pagrindinis dėmesys buvo skiriamas „Lennox-Gastaut“, rezultatai buvo paskelbti po metų, 2018 m. NEJM. Vykdytas 30 klinikinių centrų, jame dalyvavo 250 dalyvių nuo 2 iki 55 metų, kuriems tyrimo metu buvo mažiausiai du traukuliai per savaitę. Visiems dalyviams atsitiktine tvarka buvo paskirta vartoti mažesnę arba didesnę kanabidiolio dozę (abi atsižvelgiant į kūno svorį) arba atitinkančią placebą dviem savaitinėmis dozėmis 14 savaičių.
Apskritai, vidutinis traukulių dažnio sumažėjimas gydymo laikotarpiu buvo beveik 42% didesnių kanabidiolio dozių grupėje, maždaug 37% mažesnių dozių kanabidiolio grupėje ir 17% placebo grupėje.
Šalutinis poveikis, panašus į tą, kurį patyrė Draveto sindromo tyrimo dalyviai, dažniau pasireiškė didesnių dozių grupėje. Šeši didesnių dozių pacientai ir vienas mažesnės dozės pacientas nutraukė vaisto vartojimą dėl šalutinio poveikio ir pasitraukė iš tyrimo.
Kitų tipų epilepsijos tyrimai
Martina Bebina, UAB „Epilepsijos centras“ Alabamos universitete Birmingeme, neurologijos ir pediatrijos profesorė, yra pagrindinė išplėstinės prieigos CBD tyrimo, kuriame dalyvavo 132 dalyviai, tiek suaugusieji, tiek vaikai, pediatrijos tyrinėtojai, turintys įvairius ligų tipus, gydymui vaistams atsparios epilepsijos. Tyrimas taip pat sulaukė „Greenwich Biosciences“ palaikymo.
2015 m. Pradėtas tyrimas reikalavo priimti valstybės įstatymus, leidžiančius epilepsijos centrui ir Alabamos vaikams atlikti tyrimus dėl tuometinio nelegalaus narkotiko – kanabidiolio. Šis įstatymas buvo pramintas Carly įstatymu po mažos mergaitės, kuri ją įkvėpė ir kuri dėl genetinės būklės, vadinamos CDKL5 trūkumo sutrikimu, per dieną patiria kelis priepuolius.
Tyrimo dalyvių priepuolių skaičius ir sunkumas buvo stebimi kas dvi savaites per 48 savaičių tyrimą. Apskritai, nuo pat pradžių vidutinis priepuolių dažnis kiekvienoje tyrimo grupėje sumažėjo nuo 144 priepuolių iki 52 priepuolių per dvi savaites, rodo rezultatai, paskelbti 2018 m. Spalio mėn. Žurnalo „Epilepsija ir elgesys“ numeryje. Be to, dalyviams pasireiškė ne tokie sunkūs traukuliai nei anksčiau, vartojant CBD vaistus.
Nauja galimybė
San Diego Neurologinio instituto Epilepsijos centro direktorius dr. Jerry Shih apibūdina tai, ką reiškia įgyti pagrindinį CBD vaistą.
Maždaug prieš šešerius metus žiniasklaidos dėmesio centre buvo maža mergaitė, vardu Charlotte Figi, iš Kolorado. Nepaisant gydymo, įskaitant standartinius vaistus nuo traukulių, Charlotte kentė nuo daugelio kasdienių priepuolių, susijusių su Draveto sindromu. Jos tėvai kreipėsi į terapinį kanapių aliejų su CBD tikėdamiesi, kad tai padės – ir jos priepuoliai dramatiškai sumažėjo. (CBD prekės ženklas „Charlotte’s Web“ pavadintas jos vardu.) Galiausiai jos motina Paige Figi įkūrė ne pelno siekiančią „Access Now“ koaliciją, kuri pasisako už kanapių aliejaus legalizavimą.
Augantis pacientų ir tėvų judėjimas, įsitikinęs, kad CBD gali padėti sumažinti nekontroliuojamus priepuolius, narkotikų ieškojo visur, kur tik galėjo rasti. Kai kurios šeimos persikėlė į Koloradą, kad jų vaikai galėtų gauti CBD dėl traukulių, sako Shih. Kalifornijos gyventojai taip pat atkreipė dėmesį, priduria jis. “Kadangi CBD ir marihuana Kalifornijos valstijoje yra legalūs, daugelis pacientų eidavo į ambulatorijas ir gaudavo įprastą CBD ir medicininę marihuaną”.
Kadangi nereceptinių CBD produktų gamybos procesas ir konsistencija skiriasi, epilepsija sergančius pacientus gydantys gydytojai abejoja dėl jų vartojimo. „Aš ir daugelis kitų nerimaujame dėl kai kurių junginių, parduodamų dispanseriuose, kokybės“, – sako Shih. “Jie gali būti labai geri; jie gali būti ne labai geri. Akivaizdu, kad kokybės kontrolės procesas nėra tas pats, kaip ir farmacijos kompanijoje.”
Bebinas taip pat pabrėžia, kaip svarbu, kad šeimos suprastų skirtumą tarp FDA patvirtinto vaisto, pavyzdžiui, Epidiolex, palyginimui su produktu, kurį jie gali įsigyti sveiko maisto parduotuvėje ar internetu. „Kaip gydytoja, aš labiau pasitikiu tuo, kas buvo griežtai patvirtinta FDA, nes aš žinau, ką gaunu“, – sako ji. “Jo saugumas buvo išbandytas.”
CBD kaip natūralaus narkotiko koncepcija patinka daugeliui žmonių. Tačiau „Aš visada sakau savo pacientams: tai yra cheminė medžiaga“, – sako Shih. “Jis gali būti kilęs iš marihuanos augalo, tačiau tai yra cheminė medžiaga ir turi tam tikrų savybių.”
CBD nesukelia euforijos, skirtingai nuo produktų, kurių sudėtyje yra THC, kuris yra marihuanos komponentas, vartojant didelį kiekį. CBD iš tikrųjų turi šalutinį poveikį, pabrėžia Shih, kuris pažymi, kad pacientų, kurie vartoja CBD, priežiūros plane numatyta stebėti juos, ar nėra kepenų pažeidimo požymių.
Klinikiniai tyrimai rodo, kad Epidiolex taip pat padeda kontroliuoti traukulius pacientams, sergantiems skleroze – dar vienu santykinai retu genetiniu sutrikimu. Didelis klausimas yra tai, ar FDA išplės „Epidiolex“ naudojimą platesnei pacientų, sergančių dažnesnėmis epilepsijos formomis, grupei.
Šiuo metu CBD aliejus padeda kai kuriems vaikams, kuriems kyla rimta rizika susirgti gyvybei pavojinga epilepsija. „Iki 20% pacientų, sergančių Draveto sindromu, iki 20 metų mirs nuo savo epilepsijos“, – sako Devinsky. “Sunku parodyti sunkumą – susilaukti vaiko ir žinoti, kad iki 20 metų mirštamumas gali būti toks didelis. Ir dauguma tų mirčių yra susijusios su priepuoliais. Taigi, jei galime geriau kontroliuoti priepuolius, turėsime galimybę smarkiai sumažina sergamumą ir mirtingumą “.
